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  本病无特效治疗,主要为对症支持疗法。服用维生素B族,心理治疗尤为重要。适度运动除能保护关节的活动度和防止挛缩以外,还可增加残存运动单位的功能。理疗亦能使部分患儿减轻关节挛缩的痛苦。对于晚期患儿应加强护理。治疗措施主要是预防或治疗SMA的各种并发症,预防肺部感染及压疮、营养不良、骨骼畸形、行动障碍和精神社会性问题。如伴有呼吸功能不全,需用人工呼吸机,保证气道通畅,改善呼吸功能。

  患者常由于吮吸乏力、气道不畅或容易疲劳导致营养不良和生长障碍。患儿由于负氮平衡会导致肌无力和疲劳加重,尤其是婴儿。这种现象的机制目前尚未阐明。部分患者发生慢性营养不良,表现为易于疲劳和储备下降,部分患者由于营养摄入不足导致有机酸尿症,故需要有专业的营养师对其进行喂养指导、调整喂养方案、喂养姿势、食物结构,以最大限度地增加热卡摄入。

  脊柱侧弯是SMA最为严重的骨骼畸形,不能行走的患者会更早地发展为脊柱畸形,大部分的畸形位于胸腰部。脊柱矫正法常不能预防或延缓脊柱侧弯,但可以帮助患者坐起。脊柱手术的时间至关重要,只有肺功能相对正常时才有望进行手术。脊柱融合术后,脊柱侧弯的程度将明显改善,同时肺活量、坐、平衡以及舒适感也明显改善。

  畸形足是婴儿型SMA的一个表现,但较为少见,一般不需要外科矫正。其他更常见的畸形有由于行动障碍导致的屈曲挛缩,迅速累及髋、膝和踝部,适当的锻炼可以预防挛缩的发生。需要长期坚持,每天锻炼,这点许多家庭和患儿往往不能做到。同样,夹板和支架不能预防畸形的发生。

  另外,有学者采用促甲状腺激素释放激素(TRH)治疗,通过经皮静脉导管给药。结果显示患儿腓神经传导速度比对照组明显增快,且患儿家长也反应患儿某些功能明显改善。因此TRH不失为一种有用的治疗手段,但需要进一步研究证实。

  随着SMN和NAIP基因的确认及深入研究,基因治疗或体外基因活化治疗将是非常有希望的治疗手段。

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